中新网北京3月6日电(记者 赵方园)对于许多恶性肿瘤、罕见病患者而言，当常规治疗手段穷尽、新药临床试验又无法参与时，等待他们的往往是“求医无门”的绝望。

今年全国两会期间，全国政协委员、中国医学科学院肿瘤医院主任医师赵宏呼吁，加快完善拓展性同情用药制度，为临床急需的危重患者开辟一条“生命通道”。

“同情用药”，又称拓展性同情使用临床试验，是指危重症患者在穷尽已有的治疗方案并且无法入组药物临床试验时，使用“未经上市审批许可的试验中新药”。

作为一名长期在临床一线工作的医生，赵宏在工作中关注到，当前我国存在部分恶性肿瘤、罕见病患者既无法参与新药注册临床试验，又缺乏有效常规治疗手段，面临治疗选择有限的困境。这不仅给患者家庭带来巨大痛苦，甚至催生了海外购药、试验用药非法流通等灰色产业链，破坏了医疗公平。

“拓展性同情用药不仅是‘医疗兜底’，更是新药研发收集真实世界数据的重要延伸。”赵宏表示，当前国家药监局《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》已明确核心框架，但尚未正式颁布。

现行征求意见稿仍存堵点：基层准入标准模糊、伦理审查区域互认未建立、特殊人群用药缺乏专项通道。此外，基层伦理委员会覆盖率低，临床医生认知不足，药企供药积极性不高，全国统一监管平台尚未建成，药物流通、不良事件上报监管效率亟待提高。

针对上述问题，赵宏提出五点建议：

一是加快制度落地，完善配套细则。建议国家药监局尽快颁布相关管理办法，出台全国统一细则。明确申请主体为医疗机构、研究者、患者权益组织等非营利法人，坚守公益属性。参照国际经验，制定基于病情危重程度、有无替代疗法的患者分级标准。建立跨区域伦理协作互认机制，缩短多中心审批周期。制定儿童、孕产妇、老年人同情给药专项规则。

二是强化全流程监管，筑牢安全底线。构建申请、审批、流通、使用、监测全周期闭环监管。明确申请人对药物分发、使用、回收全链条记录管控责任。搭建信息平台对申请审批结果适度公示。禁止将同情用药数据用于商业目的，建立违规追责机制。建立急危重症绿色审批通道。

三是压实药企责任，完善激励约束机制。倡导在行业伦理准则中明确药企预留不低于15%的试验药物用于同情使用。将企业供药行为纳入药品注册审批考量，在信用评级等方面予以倾斜。对拒不供药、违规收费、瞒报不良事件的企业纳入监管黑名单。

四是夯实基层能力，打通落地“最后一公里”。力争实现全国县域三级医院伦理委员会全覆盖。依托行业协会开展政策法规、申请流程专项培训。利用互联网技术为偏远地区患者提供标准化评估与申请指导。

五是搭建全国信息平台，实现救治与研发协同。整合药物临床试验登记、药品监管与医疗机构诊疗数据，构建全国统一管理信息平台。实现申请、审批、药品分配、用药监测、不良事件上报全流程信息化。清晰界定数据权属，保护患者隐私。通过平台实现新药研发数据与拓展性临床试验数据互联互通，实现“救急一人”与“造福万人”的双重目标。(完)